Primeira fase da pesquisa terá cinco pacientes e começa em 24 de setembro; nesta etapa, objetivo é avaliar a segurança da substância experimental
Uma substância experimental desenvolvida para investigar a possibilidade de recuperação de movimentos após lesões na medula espinhal começará a ser testada em humanos no Brasil. A primeira fase dos estudos clínicos com a polilaminina está prevista para começar em 24 de setembro e terá inicialmente cinco pacientes voluntários.
Desenvolvida a partir de pesquisas realizadas pela Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), em parceria com a farmacêutica Cristália, a substância será aplicada diretamente na medula durante o procedimento cirúrgico de pacientes que sofreram determinados tipos de trauma.
O primeiro estudo clínico terá como principal objetivo avaliar a segurança da aplicação em seres humanos. Nesta fase, os pesquisadores ainda não irão determinar se a polilaminina é capaz de promover a recuperação dos movimentos ou melhorar a condição neurológica dos pacientes.
Os participantes deverão ter entre 18 e 72 anos e ter sofrido trauma com lesão medular completa entre as vértebras T2 e T10 há menos de 72 horas. Também será necessário que tenham indicação para cirurgia de descompressão da medula. Os critérios seguem a autorização concedida pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Os procedimentos serão realizados no Hospital das Clínicas e na Santa Casa de Misericórdia de São Paulo. Depois da cirurgia, os pacientes passarão por um período de reabilitação na Associação de Assistência à Criança Deficiente (AACD) e serão acompanhados pelos pesquisadores durante seis meses.
Substância é derivada de proteína do organismo
A polilaminina é produzida em laboratório a partir da laminina, uma proteína encontrada naturalmente no organismo. O desenvolvimento da substância está relacionado às pesquisas da professora Tatiana Sampaio, da UFRJ, que estuda o potencial da laminina e seus derivados há mais de duas décadas.
A laminina participa de processos relacionados ao sistema nervoso e está associada ao crescimento e à movimentação dos axônios, estruturas dos neurônios responsáveis pela transmissão dos sinais nervosos.
A hipótese estudada pelos pesquisadores é que a polilaminina possa favorecer a reconstrução de conexões interrompidas depois de uma lesão na medula. A proposta, portanto, é investigar se a substância pode contribuir para processos de regeneração ou recuperação neurológica após o trauma.
Antes do início dos testes clínicos, a polilaminina passou por pesquisas experimentais. Estudos realizados em ratos apresentaram resultados considerados positivos pelos pesquisadores. Entre 2016 e 2021, também foi conduzido um estudo-piloto envolvendo oito pessoas que haviam sofrido lesões medulares e passaram por cirurgia de descompressão.
Três dos participantes morreram em decorrência das próprias lesões. Entre os cinco sobreviventes, foram observados ganhos motores. No entanto, os pesquisadores não podem afirmar que essas melhorias tenham sido provocadas diretamente pela polilaminina.
Isso ocorre porque o estudo-piloto não tinha o desenho metodológico necessário para comprovar a eficácia de um tratamento. Sem um protocolo controlado e outros critérios próprios dos estudos clínicos, não é possível separar os efeitos da substância de outros fatores relacionados à cirurgia, à recuperação natural ou à reabilitação dos pacientes.
Uso experimental
Os resultados preliminares despertaram interesse de pacientes e familiares de pessoas com lesão medular. Posteriormente, dezenas de pacientes receberam autorização para utilizar a substância de forma compassiva, mecanismo que permite, em determinadas situações graves, o acesso a tratamentos ainda experimentais.
Essas aplicações, porém, também não permitem estabelecer uma relação de causa e efeito entre a utilização da polilaminina e eventuais melhoras apresentadas pelos pacientes. Como os casos não ocorreram dentro de um protocolo científico controlado, os dados não substituem os estudos clínicos necessários para avaliar segurança e eficácia.
É justamente essa lacuna que a nova etapa da pesquisa pretende enfrentar. A fase 1 será voltada principalmente à segurança da aplicação, enquanto etapas posteriores, caso sejam autorizadas, deverão ampliar o número de participantes e permitir uma avaliação mais precisa dos possíveis efeitos da substância.
Se os resultados da primeira fase forem considerados suficientes para a continuidade da pesquisa, os responsáveis poderão solicitar à Anvisa autorização para avançar para novas etapas.
Nas fases 2 e 3, os estudos deverão envolver um número maior de participantes e protocolos mais amplos para avaliar a eficácia da substância, seus possíveis benefícios e os riscos associados ao tratamento, inclusive por meio de comparações controladas.
Somente após a conclusão das diferentes etapas dos estudos clínicos e das avaliações regulatórias será possível determinar se a polilaminina apresenta eficácia e segurança suficientes para eventual registro como medicamento e disponibilização à população.
Por enquanto, a substância permanece em fase experimental, e os testes que começam em setembro representam uma etapa inicial na tentativa de verificar seu potencial para o tratamento de pessoas com lesão medular.
